新华社华盛顿12月3日电(记者 周舟)美国一家基因编辑公司近日宣布,将启动一项利用CRISPR基因编辑技术治疗某种遗传性眼疾的临床试验,相关申请已被美国监管部门接受。
据悉,在这一临床试验中,基因编辑的对象是先天性黑朦病患者眼睛里的感光细胞,这是一种体细胞,而非生殖细胞。体细胞的遗传信息不会遗传给下一代,所以不涉及伦理道德问题。
这一名为EDIT-101的疗法由美国埃迪塔斯医药公司与艾尔建公司共同研发。埃迪塔斯医药公司在声明中表示,该疗法“有望成为世界上第一种在人体内使用CRISPR技术的疗法”。
声明说,美国食品和药物管理局已接受该公司为这一疗法递交的临床试验申请,允许其使用CRISPR技术治疗利伯先天性黑朦10型患者。
利伯先天性黑朦是一种由多个基因突变造成的遗传性视网膜退行性病变,是儿童先天性失明的最常见原因,全球每10万名儿童中有2至3人罹患该病。其中,10型是最常见的类型,占该遗传病患者总数的20%至30%。目前,利伯先天性黑朦尚无有效疗法。
按计划,此项临床试验将招募10至20名患者,检验EDIT-101疗法的安全性、耐受性和有效性。
新闻评论
- @大学生 假期安全,你get到了吗?寒假4年前
- 3岁萌娃打110求助 超可爱对话曝光警察,电话,叔叔,父母,赣州市,联系,妈妈,一边,龙南县,讲故事4年前
- 【“飞阅”中国】“山沟沟”变身乡村治理示范村铁岭,柴家堡子村,全国乡村治理示范村,村屯绿化,生活垃圾治理4年前
- 藏在滇西板桥古镇里的“乌铜走银”云南,保山,乌铜走银4年前
- 一边湖一边海 福州这条高颜值公路通车了景观式滨海公路,通车,旅游打卡4年前
加载更多